Pirepemat (IRL752)

Pirepemat (IRL752) utvecklas för behandling av balansnedsättning, postural dysfunktion och fall vid Parkinsons sjukdom (PD-Fall). Detta är problem som är starkt associerade till försämrade hjärnbarksfunktioner där befintliga parkinsonmediciner inte hjälper. Pirepemat är under utveckling i klinisk fas II.

Skador relaterade till fall är en av de största orsakerna till att patienter med Parkinsons sjukdom uppsöker sjukhus. Ungefär 60% av alla personer med Parkinsons sjukdom har fallit och av dessa faller ungefär 70% regelbundet. Det finns för närvarande inga behandlingar specifikt inriktade på att minska fall hos patienter med Parkinsons sjukdom. Pirepemat har förmåga att selektivt förbättra hjärnbarkens funktioner genom att öka halterna av signalsubstanserna noradrenalin och dopamin samt genom att aktivera gener involverade i nervcellernas kontakter.

Pirepemat ökar signalsubstanserna i främre kortex
Pirepemat möjliggör en ökning av signalsubstanserna dopamin och noradrenalin i främre kortex och stärker därmed signalerna, särskilt i frontalloben. Frontalloben styr viktiga funktioner såsom till exempel abstrakt resonemang, beslutsfattande, arbetsminne, känslor, beteende, personlighet samt kontrollfunktioner som till exempel:

  • Impulskontroll och koncentration
  • Arbetsminne och kognitiv flexibilitet
  • Reglering av hjärncentra som upprätthåller balans och reflexmässiga posturala reaktioner för att förhindra fall

I senare stadier av Parkinsons sjukdom finns det en progressiv minskning av kognitiva funktioner, vilket även innebär försämrad balans (postural dysfunktion) och ökad risk för fall.

I kliniskt fas II-program
Pirepemat är under utveckling i ett kliniskt fas II-program och har demonstrerat god säkerhet och tolerabilitet i både friska forskningspersoner och patienter med Parkinsons sjukdom från Fas I- och Fas IIa-studier. Studieresultaten visar lovande förbättringar av bland annat postural instabilitet och fall. IRLAB planerar för närvarande en Fas IIb-studie för att studera läkemedelskandidatens effekt på fallfrekvensen hos patienter med Parkinsons sjukdom.

Om det föreslagna INN, pirepemat
Sedan mitten av 2020 går IRL752 under sitt INN (International Nonproprietary Name), pirepemat. Världshälsoorganisationen (WHO) drog slutsatsen att IRL752 inte ska integreras i något befintlig INN-stam i klassificeringssystemet. Därför har IRL752 potentialen att bli en ”first in class”-behandling. INN-namnet kommer att tjäna till att identifiera den aktiva läkemedelssubstansen pirepemat under hela dess livstid, i hela världen.

Starkt IP-skydd
Ett substanspatent är beviljat för pirepemat och dess analoger i alla stora marknader globalt. Förutsatt att de regulatoriska kraven är uppfyllda kan patentskyddet förlängas till som mest år 2035 i USA och år 2034 i Japan och Europa.

En ny patentansökan till ett nytt salt av pirepemat samt en tillverkningsmetod lämnades in 2018. Om ansökan godkänns kan patentskydd för dessa patent erhållas till år 2038.

Pirepemat kommer att erhålla marknadsexklusivitet som ny kemisk substans under 10 år från marknadsgodkännande i Europa och 5 år från marknadsgodkännande i USA.

Redo för storskalig tillverkning
Parallellt med klinisk utveckling av pirepemat, har tillverkningsmetoder och kvalitetssäkring för produktion av den aktiva substansen (API), även känt som Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC), optimerats för pirepemat och produktionen har skalats upp. Syftet är att förbereda inför framtida kliniska studier genom att uppfylla regulatoriska krav och riktlinjer.

Postural dysfunktion/Fall

Ett stort problem som kvarstår än idag, utan specifik behandling.

Läs mer>